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發(fā)布時(shí)間: 2020/5/25 9:56:22   被閱覽數(shù): 5568 次    來(lái)源:福布斯中文網(wǎng)站   作者:福布斯

托尼·科爾斯(Tony Coles)原本可以在制藥行業(yè)從事任何自己想要做的工作。在執(zhí)掌抗癌藥物開(kāi)發(fā)商Onyx Pharmaceuticals的5年間,他斥資8億美元收購(gòu)了一種實(shí)驗(yàn)性的抗血癌藥物,并將之打造成暢銷產(chǎn)品,讓公司市值增長(zhǎng)了8倍,之后又在2013年10月將整個(gè)公司作價(jià)104億美元賣給了安進(jìn)公司(Amgen)??茽査箓€(gè)人從這筆交易中賺到了6,000萬(wàn)美元。生物科技行業(yè)的觀察人士曾預(yù)測(cè),科爾斯會(huì)創(chuàng)辦另一家抗癌藥物公司,或者是出任默克(Merck,該公司在北美以外地區(qū)名為默沙東)或輝瑞(Pfizer)這些制藥巨頭的掌門人。

相反,54歲的科爾斯利用自己的資金在馬薩諸塞州的坎布里奇創(chuàng)辦了一家名為Yumanity的初創(chuàng)公司。該公司利用制作面包和啤酒所需的酵母和微生物,來(lái)研究大腦中蛋白質(zhì)的錯(cuò)誤折疊與引發(fā)阿耳茨海默癥、盧伽雷癥和帕金森綜合征等疾病的關(guān)系,并以此研發(fā)治療藥物。大型制藥公司已經(jīng)對(duì)此表達(dá)了興趣。科爾斯說(shuō),他之所以選擇對(duì)抗腦科疾病而不是腫瘤,是因?yàn)槿藗兊男枨蠓浅F惹?,而其中涉及的科學(xué)研究又十分前沿。

“全球有5,000萬(wàn)人罹患這類疾病,每年的醫(yī)療花費(fèi)高達(dá)6,500億美元,而且有大量像我家這樣的家庭受到影響。”科爾斯說(shuō),“我有一位祖母死于阿耳茨海默癥的并發(fā)癥。我也在考慮自己的健康狀況。”

實(shí)際上,現(xiàn)代制藥業(yè)就是以腦科醫(yī)藥為基礎(chǔ)建立起來(lái)的:安定(Valium)是第一種熱銷藥品,在1978年賣出了20億片;百憂解(Prozac)則在上世紀(jì)90年代為整個(gè)行業(yè)定下了基調(diào)。不過(guò),科研工作自那之后停滯不前,雖然人口老齡化昭示著腦科疾病將出現(xiàn)急劇飆升,但很多大型制藥公司都放棄了神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域,比如葛蘭素史克(GSK)、百時(shí)美施貴寶(Bristol-Myers Squibb)以及阿斯利康(AstraZeneca)。根據(jù)行業(yè)刊物《NeuroPerspective》提供的數(shù)據(jù),在過(guò)去5年中,大型制藥公司針對(duì)腦科和神經(jīng)系統(tǒng)疾病研發(fā)的藥物數(shù)量下滑了50%,減少至129種。

但是現(xiàn)在,得益于基因測(cè)序和新型DNA編輯技術(shù),這一醫(yī)藥門類正在上演大規(guī)模的逆轉(zhuǎn)?!禢euroPerspective》的數(shù)據(jù)顯示,去年,投資者向研發(fā)腦科或精神科疾病藥物的公司注入了33億美元的資金,超過(guò)了過(guò)去十年中的任何一年。一些大型制藥公司,包括強(qiáng)生(Johnson & Johnson)、羅氏(Roche)和諾華(Novartis),都正在想方設(shè)法重新加強(qiáng)在這一領(lǐng)域的布局。治療嚴(yán)重抑郁癥、精神病和精神分裂癥的新藥可能在未來(lái)數(shù)年進(jìn)入市場(chǎng),而針對(duì)阿耳茨海默癥、帕金森綜合征以及某些類型自閉癥的藥物也有了實(shí)現(xiàn)的可能性。

“我不認(rèn)為我們已經(jīng)進(jìn)入了早期發(fā)展階段。在神經(jīng)科藥物的研發(fā)工作中,言過(guò)其實(shí)的情況相當(dāng)多。”羅氏公司基因科技事業(yè)部神經(jīng)科學(xué)總監(jiān)瑞恩·瓦茨(Ryan Watts)說(shuō),“我們必須認(rèn)識(shí)到,我們將遭遇大量的失敗,而能夠取得的成功和進(jìn)展則少到可以忽略不計(jì)。在經(jīng)歷了這些之后,我們才會(huì)看到事情出現(xiàn)眉目。”

神經(jīng)科學(xué)要從一潭死水變身成為創(chuàng)新的搖籃仍需要數(shù)年時(shí)間,但一切正在進(jìn)展當(dāng)中。諾華公司的研發(fā)負(fù)責(zé)人馬克·菲什曼(Mark Fishman)坦率地說(shuō):“我們正在革新這個(gè)領(lǐng)域。”

腦科醫(yī)藥的歷史幾乎完全建立在運(yùn)氣之上。在上世紀(jì)50年代,第一種抗精神病的藥物氯丙嗪(Thorazine)一開(kāi)始是被作為鎮(zhèn)靜劑給精神分裂癥患者使用的,但是研究人員發(fā)現(xiàn)它奇跡般地停止了患者的幻覺(jué)。第一種抗抑郁癥藥物丙咪嗪(imipramine)原本是作為新型精神病藥物,最終歸于失敗,但研究人員發(fā)現(xiàn)它能夠改善患者的情緒。

百憂解、西普蘭(Celexa)、左洛復(fù)(Zoloft)、再普樂(lè)(Zyprexa)、維思通(Risperdal)以及安立復(fù)(Abilify),這些過(guò)去數(shù)十年里腦科醫(yī)藥的新熱門藥品幾乎全都基于跟老藥相同的原理:抗抑郁癥藥物是通過(guò)提高血清素這樣的神經(jīng)遞質(zhì);抗精神病藥物是阻斷多巴胺2型(D2)受體。它們?cè)谒幮厦嬗兴煌弊饔酶乔Р钊f(wàn)別,但工作原理基本上大同小異。多年來(lái),制藥公司一直在嘗試研發(fā)對(duì)其他化學(xué)物質(zhì)產(chǎn)生作用的新藥,但卻不能很好地理解它們是否可以起效以及能夠?qū)κ裁雌鹦А?/p>

不過(guò),由于我們對(duì)人類基因組和其他前沿技術(shù)的理解有了革命性的進(jìn)步,研究人員終于開(kāi)始掌握大腦疾病的巨大復(fù)雜性,并找到了治療的方法。“抑郁癥不是一種疾病,而是很多種疾病的集合。”諾華公司的菲什曼說(shuō),他認(rèn)為這種新的見(jiàn)解并不是一個(gè)壞消息,反而為我們帶來(lái)了希望。“它跟癌癥一樣,一旦你了解了病理,就有希望研制出藥物。”

有些進(jìn)步是漸進(jìn)式的。精神病治療法的臨床試驗(yàn)常常失敗,因?yàn)榘参縿┙M的成果比預(yù)想的更好。造成這個(gè)問(wèn)題的一個(gè)原因是,患者可能為了參與臨床研究而夸大了自己的癥狀,而且跟新醫(yī)生建立好關(guān)系會(huì)讓其癥狀看上去比實(shí)際狀況要好。

阿卡迪亞制藥公司(Acadia Pharmaceuticals)治療帕金森綜合征的藥物Nuplazid(通用名:匹莫范色林)就在一項(xiàng)臨床試驗(yàn)上遭遇了失敗。2013年,該公司又進(jìn)行了另一項(xiàng)研究,通過(guò)視頻電話會(huì)議的方式讓同一組受過(guò)專門訓(xùn)練的醫(yī)生對(duì)所有患者的癥狀進(jìn)行評(píng)定。這項(xiàng)試驗(yàn)收獲了顯著的積極成果,推動(dòng)阿卡迪亞的股價(jià)上漲了437%,并向其他公司表明,精神病治療法的臨床試驗(yàn)仍然是能夠取得成功的。阿卡迪亞首席執(zhí)行官烏利·哈克塞爾(Uli Hacksell)說(shuō):“我們希望成為美國(guó)領(lǐng)先的神經(jīng)病學(xué)公司。”

其他研究也帶來(lái)了巨大的進(jìn)步。2004年,美國(guó)國(guó)家衛(wèi)生研究院(National Institutes of Health)的研究人員開(kāi)始懷疑,對(duì)形成記憶至關(guān)重要的腦受體N-甲基-D-天冬氨酸(NMDA)同樣在抑郁癥中發(fā)揮著作用。湊巧的是,耶魯大學(xué)(Yale)的一支研究團(tuán)隊(duì)在同一時(shí)間發(fā)現(xiàn),氯 胺 酮(ketamine)——這是一種被廣泛使用的麻醉劑,也是被濫用的新型毒品“K粉”(Special K)——能夠阻斷NMDA。

研究人員在17名抑郁癥患者身上進(jìn)行了第一次臨床試驗(yàn),結(jié)果非常驚人。在通過(guò)靜脈注射使用藥物之后,12名患者(占比71%)的癥狀得到了改善,其他5名患者(占比29%)的抑郁情況也進(jìn)入了緩解期。令人難以置信的是,他們的抑郁癥癥狀在短短幾個(gè)小時(shí)內(nèi)就得到了緩解?,F(xiàn)有的抗抑郁癥藥物只能在三分之一的患者身上起效,而且需要幾個(gè)星期的時(shí)間。有些醫(yī)生已經(jīng)在給病人開(kāi)出****的處方,盡管這種做法還存在爭(zhēng)議。

2008年,國(guó)家衛(wèi)生研究院****研究項(xiàng)目的負(fù)責(zé)人侯賽尼·曼吉(Husseini Manji)離職加入了強(qiáng)生公司,負(fù)責(zé)其神經(jīng)系統(tǒng)研究部門。他給自己確定的優(yōu)先事項(xiàng)之一就是研制上述藥物的鼻噴霧劑,該產(chǎn)品現(xiàn)在已經(jīng)進(jìn)入后期臨床試驗(yàn)階段。不過(guò),曼吉面臨著來(lái)自其他幾家公司的競(jìng)爭(zhēng),包括位于伊利諾伊埃文斯頓的Naurex公司。****會(huì)引起幻覺(jué),Naurex研制出的藥物沒(méi)有這個(gè)問(wèn)題,該公司甚至已經(jīng)對(duì)一種片劑版本進(jìn)行了臨床試驗(yàn)。

48歲的辛迪·凱利(Cindy Kelly)是兩個(gè)孩子的母親,她遭受抑郁癥的折磨斷斷續(xù)續(xù)已有20年的時(shí)間,最后一次嚴(yán)重的發(fā)病終于讓她無(wú)法工作或跟其他人溝通。但是,在凱利成為Naurex一種藥物的臨床試驗(yàn)對(duì)象后,她的生活發(fā)生了改變。

“15分鐘不到,我的癥狀都消失了,太神奇了。”她說(shuō),藥效在一個(gè)星期后消失,她竭力爭(zhēng)取參與第二項(xiàng)研究的資格,這樣她就能再次服用那種藥物。凱利成功了,經(jīng)過(guò)幾個(gè)療程之后,她的抑郁癥消失了,而且沒(méi)有復(fù)發(fā)的跡象。

“當(dāng)你在想‘我為什么還要活在這個(gè)世上”時(shí),那些需要兩星期時(shí)間才能起效的東西是沒(méi)有什么幫助的。”凱利指的是老的抗抑郁癥藥物,“那些能夠立刻起效讓你頭腦清新的藥物,它們可以挽救生命。”

找到擁有巨大影響力藥物的另一種方式是:針對(duì)那些罕見(jiàn)的嚴(yán)重疾病研制治療藥物,在其中創(chuàng)造的任何希望都可以改變?nèi)藗兊纳?。這就是Sage Therapeutics采取的做法,這家位于馬薩諸塞州坎布里奇的創(chuàng)業(yè)公司已經(jīng)于去年7月上市,其研制的藥物專門治療一種罕見(jiàn)的癲癇。

21歲的梅麗莎·菲什伯恩(Melissa Fishburn)從14歲開(kāi)始有癲癇發(fā)作。去年11月,在癲癇發(fā)作后,她全身僵硬如同一塊木板倒在地上,而且癥狀一直不消退。醫(yī)生通過(guò)藥物讓梅麗莎進(jìn)入了昏迷狀態(tài),因?yàn)樵诨颊叱霈F(xiàn)這種狀況后,唯一的方法就是致其昏迷,然后再讓患者蘇醒,這樣癲癇發(fā)作才有可能停止。

但對(duì)梅麗莎來(lái)說(shuō),即使她毫無(wú)意識(shí),癲癇發(fā)作還是可以通過(guò)腦電波圖(EEG)檢測(cè)出來(lái)。醫(yī)生嘗試了每一種他們能夠想到的藥物,但沒(méi)有一種起效。“他們告訴我們,要么是癲癇,要么是使用的藥物,這兩個(gè)之間有一個(gè)最終會(huì)要了她的命。”梅麗莎的父親戴爾·菲什伯恩(Dale Fishburn)說(shuō)道。

梅麗莎的姐姐在網(wǎng)絡(luò)上讀到了Sage公司的實(shí)驗(yàn)性藥物Sage-547,它能夠阻止失控的生物電信號(hào)在大腦和中樞神經(jīng)系統(tǒng)的神經(jīng)突觸之間傳遞。她把這件事告訴給了梅麗莎的神經(jīng)科醫(yī)生。仍然處于昏迷狀態(tài)的梅麗莎被家人從密蘇里州的斯普林菲爾德帶到堪薩斯州的威奇托,成為Sage-547臨床試驗(yàn)的被試者。

24小時(shí)過(guò)后,梅麗莎的腦電圖上開(kāi)始出現(xiàn)了改善。6天后,醫(yī)生開(kāi)始停用讓她處于昏迷狀態(tài)的藥物。又過(guò)了幾天,梅麗莎蘇醒過(guò)來(lái)?,F(xiàn)在,她已經(jīng)能在卡拉OK唱紅發(fā)艾德(Ed Sheeran)的歌曲。然而事情并不完美:梅麗莎還沒(méi)有談過(guò)戀愛(ài),而且每天要服用22粒藥片。但得益于Sage的治療,她還活著。

Sage這樣的治療手段僅僅是一種變化的開(kāi)始——研究人員希望改變我們對(duì)抗腦科疾病的方式。舉例來(lái)說(shuō),目前患者到精神病醫(yī)生那里就診時(shí),醫(yī)生常常是簡(jiǎn)單地根據(jù)患者對(duì)自身感受的描述開(kāi)出藥方。當(dāng)一種藥物不起效時(shí)(超過(guò)一半的時(shí)候是這樣),醫(yī)生就會(huì)嘗試使用另一種藥物,或者是混合使用,這取決于醫(yī)生的經(jīng)驗(yàn)以及直覺(jué)。

研究人員現(xiàn)在開(kāi)始相信,這種碰運(yùn)氣方法頻繁失敗的原因就在于,它是治標(biāo)不治本。

里卡多·多爾梅奇(Ricardo Dolmetsch)是諾華公司的神經(jīng)科藥物研發(fā)負(fù)責(zé)人,他希望在未來(lái)你去看精神病醫(yī)生時(shí),醫(yī)生不僅會(huì)考慮你的癥狀,還要對(duì)你的基因組進(jìn)行測(cè)序。

通過(guò)這種方法,醫(yī)生能夠確定兩到三種藥物的正確組合,用來(lái)從根源上治療患者病癥。美國(guó)全國(guó)心理健康研究所(National Institute of Mental Health)所長(zhǎng)托馬斯·因瑟爾(Thomas Insel)甚至提議為精神疾病創(chuàng)建一個(gè)更側(cè)重于基因?qū)W的新分類系統(tǒng),最終取代依據(jù)癥狀進(jìn)行分類的辦法,作為精神病醫(yī)生診斷病人和向保險(xiǎn)公司開(kāi)賬單的根據(jù)。

這種辦法有望為精神疾病的治療手段帶來(lái)顯著改善,因?yàn)榈靡嬗诨驒z測(cè)技術(shù),研究人員現(xiàn)在正逐步發(fā)現(xiàn)潛藏在精神疾病背后的復(fù)雜生物學(xué)機(jī)制。

例如,普通人罹患精神分裂癥的幾率是1%。有一種被稱為22q11的單一基因突變會(huì)把患病幾率提高到25%,但這種情況很罕見(jiàn)。不過(guò),那并非人們罹患這種疾病的唯一方式。如果你積累了很多增加患病風(fēng)險(xiǎn)的小突變,你也有可能患上精神分裂癥。多爾梅奇表示,一般來(lái)說(shuō),出現(xiàn)很多這類小突變的人,他們發(fā)病的風(fēng)險(xiǎn)是10%,而數(shù)據(jù)還在不斷變化。

然而,更加令人困擾的是,那些引起精神分裂癥的小突變有很多還會(huì)造成自閉癥、兒童多動(dòng)癥,或者是躁郁癥。多爾梅奇稱,與其說(shuō)這些突變?cè)斐闪巳魏我环N上述疾病,倒不如說(shuō)每一次突變都讓大腦的零件變得更加“酥脆”?;谶@些突變以及它們出現(xiàn)在大腦發(fā)育階段的不同時(shí)機(jī),人們就會(huì)患上不同的精神疾病。

為了應(yīng)對(duì)這種可怕的復(fù)雜性,制藥公司正在投身于新技術(shù),其中包括出于研究目的在實(shí)驗(yàn)室培育的腦細(xì)胞,讓他們能夠以前所未有的速度和精確度對(duì)藥物進(jìn)行測(cè)試。“那是這當(dāng)中最重要的一塊。”Lundbeck公司的研發(fā)主管斯蒂文·佐恩(Stevin Zorn)說(shuō),該公司是來(lái)自丹麥的抗抑郁癥藥物生產(chǎn)商,年銷售額達(dá)到20億美元,“我們看到了一盞明燈,這將引領(lǐng)很多公司開(kāi)始行動(dòng)。”

沒(méi)有人比多爾梅奇更加迫切地歡迎這些技術(shù)。在2007年的時(shí)候,他還不是制藥公司的高管,而是斯坦福大學(xué)(Stanford)一位大有前途的助理教授,在象牙塔里研究著神經(jīng)細(xì)胞如何溝通交流的課題。接著,他的兒子被診斷患出有自閉癥。

多爾梅奇放棄了自己的實(shí)驗(yàn)室已經(jīng)拿到的各項(xiàng)研究經(jīng)費(fèi),開(kāi)始研究所謂的誘導(dǎo)性多功能干細(xì)胞——這種細(xì)胞可以從一片皮膚或一滴血液中進(jìn)行制造,并培育成包括腦細(xì)胞在內(nèi)的任何身體組織。

起初,多爾梅奇專注于一種名為蒂莫西綜合征的罕見(jiàn)病,它能夠引發(fā)自閉癥和心臟問(wèn)題。他對(duì)了解自己兒子的病情很感興趣,但卻被研發(fā)藥物給迷住了。“這些人幾乎看不到希望,我真的開(kāi)始投身于這項(xiàng)事業(yè)。”他說(shuō)道。

多爾梅奇開(kāi)始在西雅圖的艾倫腦科學(xué)研究所(Allen Institute for Brain Science)從事一個(gè)制造誘導(dǎo)性多功能干細(xì)胞的項(xiàng)目,該研究所由億萬(wàn)富豪保羅·艾倫Paul Allen)提供資金支持。不過(guò),在他跟諾華公司接觸商談合作之后,他明白諾華是更適合自己的地方。這家制藥巨頭愿意給這位44歲的新手一塊白板,供其盡情發(fā)揮。

基于干細(xì)胞的“培養(yǎng)皿中的腦組織”擁有重要意義,因?yàn)楹脱芯咳藛T慣常用來(lái)測(cè)試藥物的小白鼠大腦相比,它擁有巨大的優(yōu)勢(shì)。小白鼠跟人的大腦構(gòu)造可謂大相徑庭,我們跟小鼠中間隔著6,000萬(wàn)年的進(jìn)化史。發(fā)生22q11基因突變的小鼠永遠(yuǎn)不會(huì)患上精神分裂癥,它們也不會(huì)罹患阿耳茨海默癥。

截至目前,多爾梅奇和他的諾華團(tuán)隊(duì)已經(jīng)在位于馬薩諸塞州坎布里奇的一家大規(guī)模實(shí)驗(yàn)室培育出數(shù)百批次的“培養(yǎng)皿中的腦組織”,采用的樣品即來(lái)自那些患有精神疾病的患者。對(duì)于精神分裂癥和抑郁癥這些常見(jiàn)疾病,研究人員將進(jìn)行開(kāi)啟和關(guān)閉基因的一系列復(fù)雜流程,以觀察它們會(huì)產(chǎn)生什么影響。但對(duì)于一些罕見(jiàn)疾病,多爾梅奇僅僅是篩選諾華已有的藥物對(duì)細(xì)胞進(jìn)行治療,看看能否讓它們變得正常。

研究人員已經(jīng)得到了很有發(fā)展前景的成果。僅僅過(guò)了兩年時(shí)間,諾華公司就在計(jì)劃讓兩種新藥進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段,它們都是新篩選技術(shù)的成果。這讓多爾梅奇像該領(lǐng)域的很多人一樣,對(duì)下一步的成果抱有無(wú)限希望和熱忱。“我想要重啟神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域的研究。”多爾梅奇說(shuō)道。一切已經(jīng)在進(jìn)行之中。

值得關(guān)注的治療方法:

以下是對(duì)腦科醫(yī)藥五大研究領(lǐng)域前景的盤點(diǎn):

抑郁癥治療前景:非常好。在展示出巨大的潛力之后,速效藥已經(jīng)進(jìn)入后期臨床試驗(yàn)階段。目前:現(xiàn)有藥物需要數(shù)周時(shí)間才能起效。接下來(lái):會(huì)有更快起效的藥物。Alkermes公司的一種藥物已經(jīng)進(jìn)入后期臨床試驗(yàn)階段,它可以在數(shù)天內(nèi)起效,而不是數(shù)周時(shí)間。強(qiáng)生公司的****吸入劑以及Naurex公司開(kāi)發(fā)的新藥,它們似乎都能在幾分鐘內(nèi)對(duì)其他藥物不起作用的抑郁癥產(chǎn)生效果。長(zhǎng)遠(yuǎn):禮來(lái)公司(Eli Lilly)擁有一種新型抗抑郁癥藥物,它已經(jīng)展示出一定的潛力。強(qiáng)生公司和Lundbeck公司正在進(jìn)行一項(xiàng)研究,想證明抑郁癥可能是免疫系統(tǒng)“走火”傷及大腦造成的結(jié)果。

多發(fā)性硬化癥治療前景:非常好。藥物甚至有可能讓病情出現(xiàn)逆轉(zhuǎn)。目前:對(duì)患者來(lái)說(shuō),多發(fā)性硬化癥是取得最多進(jìn)步的神經(jīng)系統(tǒng)疾病,因?yàn)獒t(yī)生已經(jīng)得以找出其根源——一個(gè)過(guò)于活躍的免疫系統(tǒng),并把重點(diǎn)放在相關(guān)治療之上。接下來(lái):Biogen Idec公司的富馬酸二甲酯(Tecfidera)和諾華公司的芬戈莫德(Gilenya)能夠阻止人體免疫系統(tǒng)損傷神經(jīng),除此之外,還有更多藥物正在研發(fā)當(dāng)中,其中就包括Forward Pharma公司的FP187。長(zhǎng)遠(yuǎn):值得關(guān)注的大事件是,有沒(méi)有藥物能夠逆轉(zhuǎn)免疫系統(tǒng)所造成的損傷,并幫助神經(jīng)細(xì)胞再生。候選者之一就是Biogen Idec公司名為“anti-LINGO”的藥物,它應(yīng)能在明年顯示出一定的成效。

帕金森綜合征治療前景:很快就能取得進(jìn)展,但要看到重大突破可能還需要幾年時(shí)間。目前:這種會(huì)導(dǎo)致身體顫抖和失去協(xié)調(diào)性的疾病是使用一種名為左旋多巴(levodopa)的藥物進(jìn)行治療,它能增加大腦多巴胺釋放水平。接下來(lái):很多治療方法會(huì)把重點(diǎn)放在左旋多巴藥效消失后該做什么。Acorda Therapeutics公司正在開(kāi)發(fā)一種吸入劑版本。Voyager Therapeutics公司正在測(cè)試一種基因療法,它能夠在患者出現(xiàn)抗藥性之后再次讓左旋多巴起效。長(zhǎng)遠(yuǎn):默克、羅氏和輝瑞公司在阻止一種導(dǎo)致帕金森綜合征基因突變的研究方面遇到了問(wèn)題,試驗(yàn)中藥物對(duì)猴子的肺部造成了損傷。Biogen Idec公司則希望清除掉該病癥在患者大腦中累積的毒素。

精神分裂癥治療前景:一般。一些引入注目的藥物正在研發(fā)當(dāng)中,但還遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠。目前:藥物可以有效治療幻覺(jué)和妄想等癥狀,但還不能治療由這種疾病導(dǎo)致的認(rèn)知問(wèn)題和社交障礙。接下來(lái):附加藥物。Forum Pharmaceuticals公司希望新藥encenicline能夠在2016年取得一些成果,這種藥物旨在幫助精神分裂癥患者更加頭腦清晰地進(jìn)行思考。阿卡迪亞制藥公司正在測(cè)試其Nuplazid,為現(xiàn)有的抗精神病藥物提供幫助。長(zhǎng)遠(yuǎn):新上市的Intra-Cellular Therapies公司正在測(cè)試一種藥丸,它不是在神經(jīng)元外部發(fā)揮作用,而是深入其內(nèi)部。“這有可能成為抗精神病藥物藥理學(xué)(幾十年來(lái))最有潛力的進(jìn)展。”紐約長(zhǎng)老會(huì)醫(yī)院/哥倫比亞大學(xué)醫(yī)學(xué)中心(NewYork-Presbyterian Hospital-Columbia University Medical Center)的首席精神病學(xué)家杰弗里·利伯曼(Jeffrey Lieberman)說(shuō)道。

阿耳茨海默癥治療前景:具有重大影響力的治療方法不太可能很快出現(xiàn)。目前:制藥行業(yè)押下重注,希望利用注射藥物來(lái)預(yù)防或逆轉(zhuǎn)阿耳茨海默癥,其方式是降解神經(jīng)斑在腦部的積聚,但這方面的努力失敗了。接下來(lái):一種風(fēng)險(xiǎn)更低的方案是,治療阿耳茨海默癥的癥狀,但不試著去逆轉(zhuǎn)病情。Forum Pharmaceuticals公司預(yù)期,一種這樣的藥物能夠在明年取得成果。Lundbeck公司研發(fā)的另一種藥物則已經(jīng)進(jìn)入了后期臨床試驗(yàn)階段。長(zhǎng)遠(yuǎn):制藥公司不會(huì)放棄尋找降解神經(jīng)斑的方法。Biogen Idec公司在4月份展示了其神經(jīng)斑克星的數(shù)據(jù)。禮來(lái)公司可能在明年發(fā)布一種藥物大規(guī)模二次臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù),它之前的試驗(yàn)失敗了。羅氏公司正在患者身上測(cè)試一種神經(jīng)斑降解藥物,這些患者帶有一種能夠在他們40歲之前引發(fā)阿耳茨海默癥的基因。默克、強(qiáng)生以及其他公司也在測(cè)試自己的神經(jīng)斑降解藥物。

 

譯 何無(wú)魚 校 李其奇